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这种药物使器官移植取得突破性进展
一名不列颠哥伦比亚省校友的生物技术公司开发了一种新药,帮助实现了世界上首例猪肾移植手术.
今年3月,62岁的里克·斯雷曼(Rick Slayman)从首例转基因猪肾移植到人体中恢复过来, 这一革命性的手术成为世界各地的头条新闻. 与此同时, Slayman在麻省总医院的医生每天都会向Eledon制药公司的科学家报告他的最新情况, 一家位于伯灵顿的科技公司,大约在西北15英里处.
不过两个月后,杀手就去世了, 移植手术被誉为一项突破, 和Eledon, 这是一家由史蒂文·佩兰于2020年创立的生物技术公司, 在其中扮演了重要的角色. 该公司开发了tegopruart, 这种药物是给斯莱曼注射的免疫抑制药物的一部分,用来防止他的身体排斥新肾脏. (麻省总医院表示,没有迹象表明斯莱曼的死亡与移植有关.) Tegoprubart, 这种药物正在人体临床电子游戏正规平台中,尚未获得美国食品和药物管理局的批准, 是通过中情局的"爱心使用"项目提供给杀手的吗, 在这种情况下,病情严重的患者可以获得此类医疗产品. 斯莱曼患有终末期肾病,不适合进行传统的肾脏移植手术.
通过静脉输注,tegopruart是一种实验性抗体. 它的工作原理是阻断细胞之间的交流,从而导致免疫系统排斥移植器官. “我认为,如果没有我们的药物,移植手术是不可能成功的,佩兰说, Eledon的总裁兼首席科学官. “所有的东西都必须结合在一起.”
这种药物既可以用于动物到人类的器官移植——一种被称为异种移植的过程——也可以用于人与人之间的移植.
异种移植可能会变得更加普遍. 大约10万美国人正在等待肾脏移植, 平均要等三到五年. 一旦病人接受了肾脏移植, 在需要另一个器官之前,这个器官通常可以维持10年左右,然后这个过程就会重新开始. 佩兰说,当涉及到用于移植的肾脏时,“有一个令人难以置信的未满足需求”.
这就是医生和科学家认为异种移植的原因, 特别是像Slayman那样的转基因猪肾移植, 可以帮助. 猪的肾脏和人的肾脏大小相似, 并且可以执行正常人类肾脏的所有基本功能. 剑桥生物技术公司eGenesis的科学家们说, 它提供了肾脏, 利用CRISPR基因编辑——去除某些猪的基因,加入一些人类的基因——来提高猪的器官与人类受体的相容性.
仍然, 成功的异种移植需要仔细的免疫抑制方案来防止器官排斥, 佩兰说. 他说:“你从别人身上取下这么大一块组织,然后把它移植到身体里。. “免疫系统会疯狂地识别出那不是你,并想要杀死它.“过去十年的电子游戏正规平台表明,防止猪肾被人类受体排斥的最好方法是, 佩兰说, 靶向CD40配体, 免疫球蛋白一种在免疫细胞上表达的蛋白质,能对体内外来物产生炎症反应. 他说,tegopruart阻断CD40配体,为新肾脏创造了一个更适宜的环境.
佩兰在不列颠哥伦比亚省读医学预科生物专业时,对医学电子游戏正规平台产生了热爱, 然后在波士顿大学获得了生物化学博士学位. “对我来说,很明显,我所热衷的是想要开发药物,他说. “我很早就进入了这里的生物技术领域.“他从来没有找到离开波士顿地区的理由. “每次我都想要一个新的机会,他说, “我会把我的办公室装进纸板箱,走两个街区去下一份工作.”
Tegoprubart, 艾登的主药, 正在进行二期临床试验,预计将包括100多例人对人肾脏移植. Perrin说,他希望临床试验不仅能证明tegopruart的副作用比目前的标准治疗方法要少, 一种1994年被批准的药物, 但它也能促进更好的肾脏功能. 该试验的数据预计将于2026年初公布.
“我们希望在移植手术中看到这一点,”他说. “我们公司有令人难以置信的信念和激情,我们将在30年来首次改变移植排斥的免疫抑制部分.” ◽